Alnylam Pharmaceuticals， Inc. 是一家生物制药公司，专注于利用核糖核酸干扰（RNAi）技术发现、开发和商业化创新治疗方案。其强大的RNAi治疗流程涵盖多个关键治疗领域，包括遗传性遗传疾病、心脏代谢疾病、肝脏感染病以及中枢神经系统（CNS）和眼部疾病。目前，Alnylam提供多种获批治疗方法：ONPATTRO（patisiran），用于患有遗传性甲状腺素介导淀粉样变性多发性神经病的成人;GIVLAARI用于急性肝卟啉症（AHP）成人患者;以及OXLUMO（lumasiran）用于原发性高草酸尿症1型（PH1）。除了商业产品组合外，公司还保持着积极的开发流程。主要的试验性疗法包括针对青少年AHP患者的givosiran;帕蒂西兰，正在研究心肌病伴的转甲状腺素淀粉样变性（ATTR）;用于补体介导疾病的Cemdisiran;用于AAT缺乏相关肝病的ALN-AAT02;ALN-HBV02用于慢性乙型肝炎病毒感染;用于高血压的Zilbisiran;以及用于非酒精性脂肪肝炎（NASH）的ALN-HSD。此外，其他候选药物如用于血友病和出血性疾病的Fitusiran、用于高胆固醇血症的Inclisiran、用于晚期PH1和复发性肾结石的lumasiran扩展适应症，以及用于ATTR淀粉样变性（目前处于三期临床试验阶段）等候选药物也在取得进展。Alnylam还与其他制药领导者建立战略联盟。值得注意的合作包括与Regeneron Pharmaceuticals， Inc.的合作，专注于眼部和中枢神经系统靶点的RNAi治疗药物的发现和开发，以及与赛诺菲基因酶在更广泛的RNAi治疗开发和商业化方面的合作。此外，Alnylam Pharmaceuticals还与诺华股份公司、Vir Biotechnology， Inc.、Dicerna Pharmaceuticals， Inc.、Ionis Pharmaceuticals， Inc.和PeptiDream， Inc.等实体签订了进一步的许可和合作协议。Alnylam Pharmaceuticals成立于2002年，总部设在马萨诸塞州剑桥市。