Ionis Pharmaceuticals, Inc. Common Stock

Ionis Pharmaceuticals， Inc. 成立於1989年，總部位於加州卡爾斯巴德，是一家生物製藥公司，專注於美國境內RNA標靶療法的發現與開發。其商業藥物組合包括三種主要藥物：SPINRAZA，用於兒童及成人脊髓性肌肉萎縮症（SMA）;TEGSEDI，一種針對成人患者遺傳性轉甲狀腺素介導澱粉樣變症相關多發性神經病變的注射治療;以及針對家族性乳糜微粒血症症候群及家族性部分脂肪營養不良症的WAYLIVRA。Ionis也維持著穩健的藥物管線，目前有數款藥物候選藥物正處於第三期臨床試驗階段。其中包括Eplontersen，一種每月自行注射的皮下注射，專為所有TTR類澱粉樣變症設計;Olezarsen，針對嚴重高三酸甘油脂血症（SHTG）患者設計;Donidalorsen，針對遺傳性血管性水腫患者;ION363，針對肌萎縮側索硬化症（ALS）;Pelacarsen，為既有心血管疾病且脂蛋白（a）升高者開發;以及Tofersen，透過抑制超氧化物歧化酶1的產生來發揮作用。除了這些晚期資產外，公司也積極研究代謝性、感染性、腎臟及眼科疾病，以及各種癌症的治療方法。公司積極參與多項重要合作，尤其是與Biogen Inc.的策略夥伴關係。此外，公司還與阿斯利康、拜耳股份公司、葛蘭素史克、諾華、羅氏、楊森生物科技公司及火烈鳥治療公司簽訂授權及合作協議。